年7月16—18日，第二届儿童骨髓衰竭疾病高峰论坛暨、第七届儿童血液病继续教育学习班在天津召开。在会上，特别邀请到医院的何海龙教授，就儿童再生障碍性贫血的治疗进展进行分享。
何海龙主任医师，副教授，临床博士生导师医院血液科副主任、病区负责人
中国小儿抗肿瘤专业委员会会员中国医师协会儿科分会血液肿瘤专委会会员江苏省小儿抗肿瘤专业委员会会员江苏医学会儿科分会血液组副组长《中国小儿血液与肿瘤》杂志编委“小儿急性淋巴细胞白血病MICM分型及其临床治疗相关性研究”获得苏州大学科技进步三等奖“基因分型在儿童急性白血病诊断和治疗中的作用”获得江苏省卫生厅医学新技术引进奖一等奖“小儿急性白血病血小板活化意义的研究”获得国防科学技术三等奖,江苏省国防科工委一等奖“儿童急性淋巴细胞白血病MICM分型及其临床治疗相关性研究“获得苏州市科学技进术步二等奖“多重RT-PCR技术在儿童急性白血病中的应用及临床意义的相关性研究”获得江苏省新技术引进一等奖
先天因素是儿童再障诊断时应重点鉴别的病因
何海龙教授：再生障碍性贫血是一类非恶性血液疾病，但在儿科血液病中却属于重症疾病。
谈及儿童再生障碍性贫血与成人再生障碍性贫血的区别，首先就临床表现上而言两者均存在贫血、出血、发热等表现，但儿童与成人在发病率、疾病类型、发病机制等方面仍存在一些区别。
就发病率而言，儿童再生障碍性贫血的发病率相对较低，而成人相对较高。究其原因可能与成人的社会经历、受到的环境影响以及年龄不同等因素相关。儿童再生障碍性贫血多以重症类型为主，轻型相对较少。
此外，儿童再生障碍性贫血因先天因素导致的居多，因此在儿童再生障碍性贫血的鉴别诊断时，先天因素与基因相关的先天造血衰竭型疾病是临床鉴别的重点。
各型治疗各不相同，因人制宜综合决策
何海龙教授：根据临床表现、实验室检查等的具体表现，再生障碍性贫血可分为轻型（普通型）和重型，以及经过治疗后效果不好或者复发的输血依赖型再障（难治性）。各种类型的再生障碍性贫血其治疗方案各不相同。
就普通型再生障碍性贫血而言，可依据血常规及临床表现选择观察等待，而不一定马上就要进行治疗。在观察一定阶段或疾病表现至一定程度，才考虑进行治疗。对于普通型再生障碍性贫血主要采用环孢素或其他免疫单药治疗，在国内还可以考虑中医治疗，因为确实有部分患者经过中医治疗得到调理实现好转。
而重型再生障碍性贫血由于疾病进展比较迅速，危险性较高，甚至在短期内可导致死亡，因而对于此种类型的患者主要采用联合免疫抑制治疗或造血干细胞移植。至于采用联合免疫抑制治疗还是造血干细胞移植治疗，需根据患者具体病情、配型情况、家庭经济情况等综合因素进行抉择。
再障非移植治疗有新选择，整体有效率达70%
何海龙教授：对于重型再障及输血依赖的再障有同胞相合或者非血缘全相合的骨髓，外周干细胞，9位点以上的脐血干细胞，可以进行移植。但有时确实无法找到合适的配型。在此种情况下，联合免疫抑制治疗则成为了一线治疗选择。目前联合免疫抑制治疗的有效率可达到70%左右。
当前儿童再生障碍性贫血免疫治疗的进展主要表现在药物选择有所变化，基础的联合免疫抑制治疗包括环胞素、胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)，如果无效，则进一步调整用药。例如，可以用他克莫司替代环孢素，对一部人患者有效。对于经济条件较差的患者，也可以使用环磷酰胺（CTX）作为免疫抑制剂，让部分患者得到缓解。又如部分患者还可以使用艾曲波帕等促血小板生成素受体激动剂进行治疗也可提高疗效。
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