儿童骨髓增生异常综合征（MDS）是一种少见疾病，占儿童造血系统肿瘤的比例不足5％。其发生多与先天性疾病密切相关，并缺乏典型的临床表现，对儿童的生命健康构成了极大威胁。7月16日至18日，第二届儿童骨髓衰竭疾病高峰论坛暨第七届儿童血液病继续教育学习班在天津召开。特邀医院高举教授进行专访，对儿童骨髓衰竭性疾病的诊治现状及未来展望进行探讨。
高举主任医师、医学博士医院儿童血液肿瘤科主任四川省学术及技术带头人四川省有突出贡献专家中华儿科分会血液学组副组长（第十四届至第十六届）中华儿科学分会儿童肿瘤学组副组长国家卫健委儿童白血病专家组成员四川省儿童白血病医疗救治专家组组长中国临床肿瘤学会首届抗白血病联盟委员中国医师协会儿科医师分会儿童血液肿瘤专业委员会委员国际输血及血液学杂志副总编中国实用儿科临床杂志等其他6家学术杂志编委从事儿童血液及肿瘤疾病的临床、教学和科研工作30年，-年于美国堪萨斯大学医学中心做访问学者。主持国家自然科学基金2项，四川省科技项目4项，发表学术论文80余篇，参编学术专著11部，培养硕士研究生20余名。
骨髓衰竭性疾病严重危害儿童健康
国家医疗保障不断提高
高举教授：骨髓衰竭性疾病严重危害到儿童的身心健康。尽管其发病率较低，但在儿童血液性疾病中较为严重。
今年国家高度重视儿童血液肿瘤疾病的医疗救治及医疗保障工作，并将包括再生障碍性贫血在内的骨髓衰竭性疾病纳入卫健委重点保障救治的病种中。本次会议的主题同样聚焦于这一类骨髓衰竭性疾病。
儿童骨髓衰竭性疾病存在诸多问题
成立联盟保证均质化诊治
高举教授：重型再生障碍性贫血是严重的儿童血液疾病，目前临床治疗手段非常有限。目前公认的根治性治疗方法仍然是造血干细胞移植，但在临床中存在诸多问题亟待解决。
另一方面，再障与其他遗传性骨髓衰竭性疾病较难鉴别。此外，儿童MDS中难治性的血细胞减少很常见，进一步增加了鉴别难度。
目前国内对于这类疾病的规范化诊断和治疗尚无统一标准。本次会议成立了中国儿童骨髓衰竭性疾病联盟，对于规范临床医生的诊断和治疗、使患者得到均质化的诊治产生非常积极的意义。
FromBenchtoBedside
转化治疗未来可期
高举教授：我们需要深刻意识到，在临床中无论哪种疾病都需要通过基础转化到临床。就我个人三十多年从医经验来讲，首先从基础研究入手，找到临床诊断方法及治疗策略，以及新的思路。对于研发新型的治疗药物也具有重要意义。因此，相信有这样从基础到临床的过程，一定会提高我国儿童包括MDS在内的骨髓衰竭性疾病的疗效及预后。
提高诊治水平
基础结合临床是关键
高举教授：作为临床医生，我对于儿童骨髓衰竭性疾病非常