高剂量环磷酰胺作为重型再生障碍性贫血（SAA）的一线治疗方案会引起毒性反应并增加短期死亡率。因此研究者研究了使用较低的，适度剂量的环磷酰胺结合进展的支持性护理确定是否可以避免重度感染，并用血液学预后来定义这种疗法。相关研究结果发表在Blood杂志上。
从年到年，试验纳入22名患者接受mg/kg剂量环磷酰胺加环孢霉素，抗菌药，抗病毒药和抗真菌治疗。治疗毒性相当大，主要是由于延长了绝对中性粒细胞减少症，不管治疗前血细胞计数是多少它都会发生，而且持续平均2个月。因不受控制的感染而需要进行输注粒细胞的患者为5名，确认有真菌感染的患者为6名，9名患者死亡。6个月内有9名（41%）患者发生反应。中位随访2.2年，2名患者发生复发，4名患者发生细胞遗传学异常（包括染色体7）。
因此，尽管环磷酰胺对SAA有效，但是由于它的毒性，如果有其它较低毒性方案可选择时不建议用环磷酰胺。
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