关于何首乌的由来，中国唐朝文学家李翱有一篇《何首乌传》，详细地叙述了古代有一姓何的人发现首乌，长期食用后有补肾乌发、健康长寿的作用，并公开流传的故事。因为可以显著使头发变黑，取名“首乌”，加之其“何”姓，从此以后，该药就取名何首乌。何首乌用的是干燥根块，其藤茎也是一味常用药——“夜交藤”，均在秋、冬二季叶枯萎时采挖，削去两端，洗净切成块，干燥后为“生首乌”，与黑豆混合炮制后为“制首乌”，咱们常说的“何首乌”多指为后者。
何首乌延年益寿、乌发养发的功效是古人在长期的实践中发现而证实的，并载入各种医书古籍中。明代李时珍在《本草纲目》中记载：“何首乌，气温味苦涩，苦补肾，温补肝，能敛精气。所以能养血益肝，固精益肾，乌鬓须，为滋补良药。”古人把何首乌作为乌须黑发补肾的圣药推崇备至。晋代陶弘景认为何首乌“和魂而练魄，利窍而益肌，厚赐而开心，调营而理丑，上品仙药也”。现代药理学研究发现何首乌含有丰富的卵磷脂等成分，具有调节神经与内分泌以及营养毛发的作用，可促进黑色素生成，使毛发更加乌黑亮泽。同时，何首乌还含有大量的大黄酚和淀粉，其水解后能生成葡萄糖等物质，具有良好的营养润发作用，是配制头发护理营养剂的最佳中药原料。
在历代古籍医书中还记载了许多单味及以何首乌为主药的经方和验方，如“七仙丹”、“七宝美髯丸”、“却老乌须健阳丸”、“神仙乌云丹”等等。至今，何首乌仍然被广泛应用，并制成各种新剂型，像熬膏滋、浸酒或入丸、散，如首乌片、首乌胶丸、首乌冲剂等。亦有外用煎水洗、研末撒或调涂。内服需要注意的是：大便溏泄及有湿痰者不宜。
在现代的成药使用中，“七宝美髯丸”是以何首乌为主药的代表性方药。此方源于唐代，明代中期以后流传，清代名医汪昂将该药方收载于《医方集解》一书中。七宝美髯丸的药物组成：何首乌（大者）赤白各克，去皮，切片后与黑豆调拌，七蒸七晒；白茯苓克，怀牛膝（酒浸，与何首乌同时从第七次蒸至第九次）克，补骨脂（用黑芝麻拌炒）克，菟丝子和枸杞子（均用酒浸）各克，当归克。各药晒干，碾成细末，加蜂蜜制成丸。每丸重约10克，早晚各服1丸，用淡盐水或酒送服。
在七宝美髯丸的方药中，首乌用量最大，为主药。首乌为乌须黑发的圣药。在《本草纲目》中记载了首乌“能养血益肝，固精益肾、乌髭发，为滋补良药。不干不燥，功在地黄、天门冬之上”。首乌分赤白两种，赤者入血分，白者入气分，气血双补；配以补骨脂以补肾阳，现代药理研究发现补骨脂能促进毛发皮肤中黑色素的合成；枸杞子和菟丝子能补肝益肾；茯苓和当归补脾活血；牛膝引药下行于肾。本药方组成严谨，炮制讲究，是数百年来一直被公认的乌发黑发的第一方。
何首乌是固精补肾、养发乌发的最佳中药。在中医文献中记载，服用何首乌或含有首乌的药，应忌食“三白”，即生葱、大蒜、萝卜。生葱、大蒜性味辛散，能耗泄精气，萝卜有“多食渗人血，则其白髭发”之说。何首乌辛味收敛，能补益精气、固肾乌发。“三白”会抵消和耗散首乌的补益收敛作用。现代人服用何首乌的效果没有古人的好，忽略此忌口可能也是原因之一。根据中医的理论和中药的性味，服用何首乌时，还应忌食如生姜、辣椒、洋葱、胡椒等辛味的食物和调味品，以防止耗散气血。